Raptor Pharmaceutical berichtet in Phase 2a positive vorläufige klinische Daten zu nichtalkoholischer Steatohepatitis
Primärer Endpunkt in abgeschlossener Behandlungsphase erreicht
Raptor Pharmaceutical Corp. gab positive Ergebnisse der abgeschlossenen Behandlungsphase der klinischen Phase-2a-Open-Label-Studie zu Cysteaminbitartrat mit verzögerter Freisetzung ("DR-Cysteamin") in der Behandlung jugendlicher Patienten mit nichtalkoholischer Steatohepatitis ("NASH") bekannt, einer progressiven Lebererkrankung, von der in den USA laut Schätzungen 2-5 % der Bevölkerung betroffen sind. Zum Abschluss der anfänglichen sechsmonatigen Behandlungsphase erreichte die Studie den primären Endpunkt: für den mittleren Blutspiegel von Alanin-Aminotransferase ("ALT"), einem häufig verwendeten Biomarker für NASH, wurde eine Reduzierung von über 50 % erzielt. Zudem erreichte mehr als die Hälfte der Studienteilnehmer bis zum Ende der Behandlungsphase einen normalen ALT-Spiegel.
Im Rahmen einer Kollaborationsvereinbarung zwischen Raptor und der University of California, San Diego, ("UC San Diego") wird die klinische Phase-2a-Open-Label-Studie mit einer Prototypformel von DR-Cysteamin am General Clinical Research Center der UC San Diego durchgeführt. Sie beinhaltet eine sechsmonatige Behandlung sowie eine anschließende sechsmonatige Kontrollphase nach der Therapie. Zur Teilnahme geeignete Patienten, deren Ausgangswerte für ALT und Aspartate-Aminotransferase ("AST") mindestens das Doppelte der Normalwerte betrugen, wurden für die Studie registriert und erhielten zweimal täglich ansteigende, oral verabreichte Dosen von bis zu 1.000 mg DR-Cysteamin. An der Studie nehmen derzeit elf NASH-Patienten im Alter von 11-18 Jahren teil. Während der sechsmonatigen Behandlungsphase wurden keine wichtigen unerwünschten Ereignisse berichtet. Die Probanden werden im Rahmen der sechsmonatigen Kontrollphase derzeit weiterhin überwacht. Die vollständigen Ergebnisse werden von Raptor und der UC San Diego zunächst zum Peer-Review eingereicht und sollen bis 2010 vorliegen.
Dr. med. Joel Lavine, Ph.D., pädiatrischer Gastroenterologe an der UC San Diego und Prüfarzt der NASH-Studie, meinte: "Uns haben die Ergebnisse dieser Studie sehr ermutigt. Das Ausmaß der ALT- und AST-Senkungen deutet auf wahrscheinliche Verbesserungen in der Schwere der Fettleberschädigungen hin. Die Studienergebnisse entsprechen ALT- und AST-Senkungen, wie wir sie normalerweise bei Patienten beobachten, die einen Gewichtsverlust von mindestens 10 % erzielen, obwohl sich bei den Studienteilnehmern der Body-Mass-Index nicht signifikant veränderte. DR-Cysteamin scheint für NASH ein viel versprechender Arzneimittelkandidat zu sein, und wir freuen uns auf eine weitere Analyse dieser Patienten während der Kontrollphase."
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