Orphan-Arzneimittel

Der Begriff Orphan-Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griechisch ὁρφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Rechtlich korrekt spricht man besser entweder von „Orphan Medicinal Product“ oder „Arzneimittel für seltene Leiden“. Diese Medikamente sind wegen des teilweise winzigen Marktes und ihres daher geringen Umsatzes während des gesetzlichen Patentschutzes für die pharmazeutische Industrie nicht interessant (ein Beispiel gesellschaftlichen Marktversagens).

Die USA erließen daher 1983 den Orphan Drug Act, der die Förderung und Entwicklung derartiger Arzneimittel zum Ziel hat. In Europa wurde von der EU im Januar 2000 die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden in Kraft gesetzt.

Die Kriterien für die Einstufung als seltene Krankheit sind örtlich unterschiedlich geregelt:

• EU: weniger als 230.000 Patienten pro Jahr oder 5 pro 10.000 Einwohner
• USA: weniger als 200.000 Patienten pro Jahr oder 7,5 pro 10.000 Einwohner
• Japan: weniger als 50.000 Patienten pro Jahr oder 4 pro 10.000 Einwohner
• Australien: weniger als 2.000 Patienten pro Jahr oder rund 1 pro 10.000 Einwohner

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Orphan-Arzneimittel in Europa

Rechtsakt

Einige Kardinalpunkte der EU-Verordnung sind:

• die wirtschaftlichen und epidemiologischen Kriterien (es darf bisher keine ausreichende Therapie geben) für die Ausweisung als Orphan-Arzneimittel
• Bildung eines Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden in der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA)
• erleichtertes Genehmigungsverfahren für das Inverkehrbringen (Zulassung)
• alleiniges Vertriebsrecht für die zugelassene Indikation für die Dauer von zehn Jahren für denjenigen, der das Orphan-Arzneimittel entwickelt

Wird also einem Pharmahersteller der Orphan-Drug-Status für ein Präparat erteilt, bedeutet dies für das Unternehmen zehnjährige Exklusivrechte ab Marktzulassung des neuen Medikaments sowie die Befreiung von Gebühren und eine beschleunigte Bearbeitung des Zulassungsantrages.

Gemeinschaftsregister

Wird ein Arzneimittel seitens des Ausschusses der EMEA als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen, so wird es im Gemeinschaftsregister der EU als solches eingetragen.

Zulassung und Vermarktung

Mit Stand vom September 2007 sind in Europa 40 Arzneimittel als Orphan-Arzneimittel zugelassen:^[1]

• Agalsidase alpha (Replagal^®, TKT)
• Agalsidase beta (Fabrazyme^®, Genzyme), Behandlung von Morbus Fabry
• Alglucosidase alpha (Myozyme^®, Genzyme), Behandlung von Morbus Pompe
• Anagrelid (Xagrid^®, Shire Pharmaceutical)
• Arsen(III)-oxid (Trisenox^®, Cell Therapeutics)
• Betain anhydricum (Cystadane^®, Orphan Europe), zur Behandlung der Homocysteinurie
• Bosentan (Tracleer^®, Actelion)
• Busulfan (Busilvex^®, Pierre Fabre), zur konditionierenden Behandlung vor hämatopoietischer Progenitorzell-Transplantation
• Cargluminsäure (Carbaglu^®, Orphan Europe), zur Behandlung von N-Acetylglutamatsynthethase-Defizit
• Celecoxib (Onsenal^®, Pfizer), Behandlung von familiäre adenomatöse Polyposis
• Cladribin (Litak^®, Lipomed), Behandlung des schmerzlosen Non-Hodgkin-Lymphoms
• Clofarabin (Evoltra^®, Bioenvision), Behandlung der akuten lymphoblastischen Leukämie
• Dasatinib (Sprycel^®, Bristol-Myers-Squibb)
• Deferasirox (Exjade^®, Novartis), Chelattherapie des chronischen Eisenüberschusses
• Dexrazoxan (Savene^®, TopoTarget)
• Eculizumab (Soliris^®, Alexion), Behandlung der Paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie
• Galsulfase (Naglazyme^®, BioMarin), Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ VI
• Hydroxycarbamid (Siklos^®, OTL Pharma), Behandlung der Sichelzellenanämie
• Ibuprofen (Pedea^®, Orphan Europe), Behandlung eines hämodynamisch signifikanten offenliegenden Ductus Arteriosus bei Neugeborenen
• Idursulfase (Elaprase^®, TKT), zur Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ 2 (Hunter-Syndrom)
• Iloprost (Ventavis^®, Schering)
• Imatinibmesilat (Glivec^®, Novartis), zur Behandlung verschiedener Tumorarten
• Laronidase (Aldurazyme^®, Genzyme), zur Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ 1
• Lenalidomid (Revlimid^®, Celgene),zur Behandlung von Myelodysplastisches Syndrom; Multiples Myelom
• Mecasermin (Increlex^®, Tercica), zur Behandlung von Postpoliomyelitis-Syndrom; amyotrophe Lateralsklerose
• Miglustat (Zavesca^®, Actelion)
• Mitotan (Lysodren^®, Laboratoire HRA), Behandlung adrenal-corticaler Karzinome
• 4-Hydroxybutansäure (Xyrem^®, UCB)
• Nelarabin (Atriance^®, GlaxoSmithKline), Behandlung von akuter, lmyphoblastischer T-Zell-Leukämie
• Nitisinon (Orfadin^®, Swedish Orphan International), Behandlung der Tyrosinämie Typ I
• Pegvisomant (Somavert^®, Pfizer)
• Porfimer Natrium (Photobarr^®, Axcan Pharma), Behandlung hochgradiger Dysplasien beim Barrett-Ösophagus
• Rufinamid (Inovelon^®, Eisai Limited), zur Behandlung des Lennox-Gastaut-Syndroms
• Sildenafil (Revatio^®, Pfizer)
• Sitaxentan (Thelin^®, Encysive)
• Sorafenib (Nexavar^®, Bayer Healthcare), Behandlung des Nierenkarzinoms
• Stiripentol (Diacomit^®, Biocodex), zur Behandlung der myoklonischen Epilepsie bei Kindern
• Sunitinib (Sutent^®, Pfizer)
• Ziconotid (Prialt^®, Elan Pharma), Behandlung chronischer Schmerzen, die intraspinale Analgesie erfordern
• Zinkacetatdihydrat (Wilzin^®, Orphan Europe)

Siehe auch

• Compassionate Use
• Off-Label-Use

Quellen

1. ↑ Verzeichnis der in Europa zugelassenen Orphan Drugs - Stand: September 2007 (PDF)