Enzyme replacement therapy

Unter Enzyme replacemant therapy versteht man eine zur Zeit noch in einem experimentellen Stadium befindliche therapeutische Methode in der Medizin, um Enzymopathien (Enzymdefekte) zu behandeln. Dabei wird ein funktionelles Enzym den betroffenen Patienten gespritzt, welches über eine PDD (protein transduction domain) dann in die menschlichen Zellen aufgenommen wird. Danach sollte das neuzugeführte Enzym die Funktion des defekten, menschlichen Enzyms ersetzen. Erste vielversprechende Resultate wurden bereits an einem Patienten, welcher an Triosephosphat-Isomerase-Defizienz leidet, erzielt.

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Literatur

Reversal of metabolic block in glycolysis by enzyme replacement in triosephosphate isomerase-deficient cells. Ationu A, Humphries A, Lalloz MR, Arya R, Wild B, Warrilow J, Morgan J, Bellingham AJ, Layton DM. Blood. 1999 Nov 1;94(9):3193-8.