PTC Therapeutics Inc.

PTC ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von oral verabreichten, firmeneigenen, niedermolekularen Arzneimitteln konzentriert, die auf post-transkriptionelle Kontrollprozesse abzielen. Posttranskriptionelle Kontrollprozesse regulieren die Geschwindigkeit und den Zeitpunkt der Proteinproduktion und sind von zentraler Bedeutung für die ordnungsgemäße Funktion der Zellen. Die von PTC selbst entwickelte Pipeline zielt auf mehrere therapeutische Bereiche ab, darunter genetische Störungen, Onkologie und Infektionskrankheiten. PTC verfügt über ein umfassendes Wissen über posttranskriptionelle Kontrollprozesse und hat eigene Technologien entwickelt, die es bei der Entdeckung von Arzneimitteln einsetzt. Dazu gehört die Genexpressionsmodulation durch kleine Moleküle (GEMS), die die Grundlage für Kooperationen mit führenden biopharmazeutischen Unternehmen wie Pfizer, Celgene, CV Therapeutics und Schering-Plough war.